全球首款双靶 siRNA 最新临床数据公布

发布时间：2026-11-09来源：新浪医药

当地时间 11 月7 日，Arrowhead 在 2026 年美国心脏协会（AHA）年会上公布了一项针对混合型高脂血症患者的在研药物 ARO-DIMER-PA 的 I/IIa 期研究中期结果。

来源：Arrowhead 官网

ARO-DIMER-PA 是一款全球首创双靶点 siRNA 疗法，可同时抑制 PCSK9 和 APOC3 的表达，并降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（TG）水平。

此次报告了 25mg、50mg、100mg、200mg 和 400mg 剂量组的单次递增剂量数据，21 名受试者接受 ARO-DIMER-PA 治疗和 10 名受试者接受安慰剂治疗。主要终点评估安全性和耐受性，次要疗效终点包括 PCSK9、APOC3、LDL-C 和 TG 较基线的变化。

结果显示，未发生严重不良事件，最常见的不良事件是注射部位红斑。未观察到具有临床意义的肝毒性，且无受试者符合 Hy's Law 标准。在 400mg 剂量组中，1 名受试者出现晕厥，1 名受试者出现 2 级急性期炎症反应，这些均为 ≥2 级治疗期间出现的不良事件（TEAE）。

另外，LDL-C 平均降低幅度为 26% 至 65%，TG 中位数降低幅度为 56% 至 78%，载脂蛋白 B（ApoB）和残余胆固醇水平也明显降低，具体数据见下：

PCSK9：平均降低 50% 至 89%。
APOC3：平均减少 43% 至 95%。
LDL-C：平均降低 26% 至 65%。
甘油三酯：中位数降低 56% 至 78%。
ApoB：平均降低 32% 至 66%。
残余胆固醇：平均降低 52% 至 73%。

这些发现为使用单一 RNAi 疗法同时靶向两种互补的脂质代谢通路提供了临床概念验证。Insight 数据库显示，目前全球积极在研的 PCSK9/APOC3 siRNA 疗法共有 3 款，除 ARO-DIMER-PA 外，还有国内瑞博生物开发的 SR122、时安生物开发的 PCSK9/APOC3 siRNA，均处于临床前阶段。

来源：Insight数据库

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