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数据库贝家讲坛 第100期 | 新之源：回望国产生物医药创新的“第一公里”
编者按
一款创新药，从实验室到患者床旁，要走过多少公里？人们习惯丈量“最后一公里”的可及性，却常常忘记起点处那“第一公里”。铭记起点，不忘初心，临床痛点在哪里被发现，研究方向就从哪里出发。
【医悦汇】贝家讲坛栏目特邀首都医科大学宣武医院支修益教授、中山大学肿瘤防治中心张兰军教授、中国医药创新促进会冯岚副会长以及贝达药业股份有限公司董事长兼首席执行官丁列明博士四位亲历者，从外科视角、行业组织与产业决策的不同位置回望：中国创新药最大的进步不是某个分子，而是“从临床需求出发”这件事本身。而这，恰恰也是最难坚守的初心。
外科视角下的中国创新药
从“跟跑”到“发声”
中国肺癌发病率虽然仍居高不下，但新药研发和问世已使越来越多患者生存期显著延长。支修益教授指出，我国术后辅助治疗的临床研究，正是基于本土原研创新药物的成果才得以进入外科领域。21世纪以来EGFR-TKI取得显著进步，研究者将其引入非小细胞肺癌术后伴EGFR敏感突变患者的辅助靶向治疗，推动了此类患者的长期生存获益；此后ALK代表药物恩沙替尼在晚期肺癌展现显著疗效，在国际肺癌大会及顶级期刊发表研究成果，展示了中国声音。他期待本土原创新药经由中国人自己的团队研究，把更多结果转化为临床应用，造福全球肺癌患者。
“临床痛点”与“临床热点”
两种研究起点的分野
张兰军教授指出，临床研究总体上是为临床服务的，必然从临床需求、临床的痛点着手。而基于临床热点开展的研究，则是因为技术、药物、检测的发展使某个方向成为热点，大家都会趋向于去做，不同药物、不同检测手段在同一赛道上拥挤。他认为，这可能带来同样的效果，但其解决的问题不像临床痛点那样具有原创性。但无论如何，临床研究很好的设计都是基于临床问题来进行的，这是两者的共同点。
行业组织视角
二十年最大的进步与挑战
冯岚副会长回顾二十年前，中国医药创新更多是跟随海外做Fast follow、Me-too、Me-better。但近些年中国医药创新已发生很大变化，更多研发来自于创新者看到的未被满足的临床需求，看到中国以及全球尚缺乏有效治疗手段的疾病。与此同时，挑战同样存在。她表示，仅仅创新产品上市本身并不能真正解决临床问题，患者负担、支付体系建设等后续问题仍需进一步完善。
产业端决策
临床价值与可及性是两个核心指标
丁列明博士表示，满足临床需求是产业端的目标导向，而产品能否满足临床需求，很重要的体现方式是通过数据来证明其临床价值。他以埃克替尼的科研过程为例，表示只有通过头对头的对照研究验证，才可以客观评估产品能否解决临床问题、满足临床需求，这是给到产业端的关键指标。
与此同时，产业端还必须考虑价格和成本能够使患者可及。丁博士坦言，在自主创新过程中，要通过更好的工艺和技术让老百姓用得起，这也是从产业端判断产品有没有临床价值的重要指标。总的来说，临床价值与可及性是两个核心指标。
什么才是
真正值得做的创新
支修益教授希望加强医药交流与合作，使更多新药更快进入临床。在国家政策支持下，组织全国专家扩大交流合作、开展国际化交流合作，以患者诊疗需求、临床治疗与科研需求为重点，从最终使患者受益的角度进行新药临床研究，获得更多临床数据。
张兰军教授指出，近年来本土自主研发的药物成果显著，中国生物制药目前已跻身世界先进水平，这些创新成果来自于所有生物医药研发者、生产者和参与者的贡献。近年来，我国外科医生积极参与生物医药创新工作，也发现了许多分子机制，使肺癌治疗更加精准化、细致化，实现更好的治疗效果。
冯岚副会长认为，从创新角度讲，能够发现未被满足的临床需求是关键。她特别提到慢病药物的研发：过去很多产品在用药频次、给药途径和周期等方面的不足，给患者依从性和使用方便性带来很大挑战，现在很多创新药企业正在布局开发慢性、长治疗周期以及更便利给药方式的新药，希望能够解决这个非常受关注的临床需求。
丁列明博士提到，对于生物医药创新，国家政策已指明方向：在健康中国建设过程中，必须以病人为中心，看创新产品能不能解决临床问题，这是出发点，也是产业端的初心。不能为了创新而创新，创新的目的是必须能转化成具体能够在临床应用、能解决临床问题的产品。
写在后面
从外科医生视角到行业组织观察，从临床研究设计到产业决策逻辑，众多观点汇聚成一条清晰的主线：中国创新药最大的进步在于从跟随海外进展走向从本土临床需求出发的源头创新；而最大的挑战与动力始终是这个朴素的问题：创新能否真正解决临床问题，能否让患者用得上、用得起。发现未被满足的临床需求，以患者获益为中心，才是真正值得做的生物医药创新工作。
支修益
教授、主任医师
北京肺癌诊疗中心主任
首都医科大学肺癌诊疗中心主任
▶ 首都医科大学宣武医院胸外科首席专家
▶ 首都医科大学附属北京胸科医院胸外科首席专家
▶ 北京清华长庚医院肺癌中心主任兼胸外科首席专家
▶ 中国胸外科肺癌联盟主席
▶ 中国老年保健协会副会长
▶ 中国控制吸烟与健康协会副会长
▶ 中国抗癌协会媒体传播委员会执行主任
▶ 中国医师协会胸外科分会创始常务副会长
▶ 中国癌症基金会全国控烟与肺癌防治协作组组长
▶ 中国健促会肿瘤健康教育分会主任委员
▶ 北京医学会胸外科分会创始主任委员
▶ 北京医学教育协会胸外科分会主任委员
▶ 《中国胸心血管外科临床杂志》副主编
▶ 农工民主党中央医疗卫生工作委员会副主任
▶ 农工民主党北京市委高层协商委员会副主任
▶ 获华夏医学科技奖一等奖、中华医学科技奖一等奖、国家科技进步奖二等奖和第二届全国创新争先奖。
张兰军
教授、主任医师、博士及博士后导师
中山大学肿瘤医院胸外科科主任导师 、肺癌首席专家
▶ 中华医学会胸心血管外科分会委员兼肺癌外科学组副组长（第10届）
▶ 中国医药教育协会(CMEA)肺癌教育工作委员会主任委员（第2届）
▶ 美国胸心外科学会（AATS）Active Member（2022年当选）
▶ 欧洲胸外科学会（ESTS）Active Member（2016年当选）
▶ 国际肺癌研究协会(IASLC) Active Member（2014年当选）
▶ 中国抗癌协会（CACA)胸壁肿瘤专业委员会副主任委员（第1届）
▶ 中国抗癌协会（CACA)非小细胞肺癌专业委员会常委（第1届）
▶ 中国临床肿瘤学会CSCO非小细胞肺癌专业委员会常委（第1、2届）
▶ 中国抗癌协会（CACA)科普专业委员会常委（第1届）
▶ 中国医师协会整合医学会胸外科分会副主委（第1届）
▶ 中国医促会理事兼胸外科分会副主委（第2、3届）
▶ 中国医促会理事兼肺癌防控分会副主委（第1、2届）
▶ 中国医药教育协会(CMEA)胸部肿瘤微创诊疗委员会副主委（第1届）
▶ 中国医药教育协会(CMEA)胸外科分会副主委（第1届）
▶ 国家癌症中心肺癌质控专家委员会委员（第1届）
▶ 海峡两岸医药卫生交流协会胸外科分会副主委（第1、2届）
▶ 广东生物医学工程学会理事兼胸心外科分会主委（第2届）
▶ 全国控烟与肺癌防治协作组副组长（第1届）
▶ 广东临床医学学会资深专家委员会副主委（第1届）
▶ 广东临床医学学会精准医疗学会副主委（第1届）
▶ 第三届‘国之名医’ 优秀风范获得者（2019年）
▶ ‘羊城好医生’及‘岭南名医’获得者
▶ 广东省委医疗保健专家（第3、4、5届）
冯岚
中国医药创新促进会副会长
▶ 长期专注于创新药物政策研究，致力于推动中国医药创新生态体系建设，在药品审评审批改革、罕见病药物政策与保障体系、医保支付改革、商业健康保险机制构建等核心领域具有深入研究与实践积累。积极推动我国专家深度参与IFPMA ICH等国际医药监管协调工作，助力中国创新药融入全球监管体系。
▶ 毕业于吉林大学白求恩医学部，获医学学士学位；北京大学高级工商管理硕士（EMBA）。
▶ 拥有近25年医药行业研究与管理经验，曾任职于国家食品药品监督管理局信息中心、《中国新药杂志》有限公司。2008年参与创建中国药学会医药政策研究中心，2009年深度参与中国医药创新促进会全面转型与建设工作。现任多家生物医药上市公司独立董事。
丁列明
贝达药业股份有限公司董事长兼首席执行官
▶ 国家领军人才、国家“重大新药创制”专项总体组专家
▶ 浙江省特级专家、浙江省科学企业家
▶ 美国阿肯色大学医学博士、美国病理执业医师
▶ 第十二、十三届全国人大代表
▶ 第十四届全国政协委员
▶ 中国侨联常委、特聘专家委员会生物与医药专委会副主任、浙江省侨联副主席
▶ 农工党中央经济工作委员会主任兼经济金融分会主任、浙江省委会副主委
▶ 中国药促会副会长
▶ 浙江省医药行业协会会长
▶ 2003年创建贝达药业，带领团队成功研发中国首个拥有完全自主知识产权的小分子靶向抗癌药盐酸埃克替尼、首个针对肺癌ALK靶点的创新药盐酸恩沙替尼、首个用于治疗肾细胞癌的国产1类靶向新药伏罗尼布以及浙江省首个贝伐珠单抗注射液贝安汀、第三代EGFR-TKI甲磺酸贝福替尼，构建了国内领先的肿瘤分子靶向药研发和产业化平台，主持或参与国家“重大新药创制”科技重大专项等课题13项，申请专利307件，发表论文61篇。
▶ 因贡献突出，获得国家科学技术进步一等奖（第一完成人）、中国专利金奖、中国工业大奖、全国创新争先奖状、全国杰出专业技术人才、全国优秀科技工作者、中国侨界“十杰”、浙江省科技重大贡献奖等荣誉。
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编辑 | 佼娇
视频 | 海洲
审核 | 晓娟 鹏哥
审校 | 支修益 张兰军 冯岚 丁列明
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