又一国产新药在美国获批上市

当地时间 11 月 10 日，默克宣布 FDA 已批准匹米替尼的新药上市申请（NDA），用于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者系统性治疗。

匹米替尼是由和誉医药自主研发的一款新型、口服、高选择性且高效的小分子集落刺激因子 1 受体（CSF-1R）抑制剂。2023 年 12 月，和誉医药与默克公司就匹米替尼的商业化权利达成协议，默克公司会负责匹米替尼在全球的商业化。

2025 年 12 月，匹米替尼已获中国 NMPA 批准上市，用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性 TGCT 成年患者。

该药在美国的获批主要基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期 MANEUVER 研究的积极结果。研究结果显示，每日一次口服匹米替尼治疗的 TGCT 患者，在由盲态独立审查委员会（BIRC）依据 RECIST v1.1 标准在第 25 周时评估的主要终点——客观缓解率（ORR）方面显著优于安慰剂组（56% vs 3%）。

此外，与 TGCT 患者关键临床结局评估相关的所有次要终点均表现出显著且具有临床意义的改善，包括关节活动范围和躯体功能的提升，以及僵硬和疼痛的减轻。中位随访 14.3 个月的长期数据进一步显示，自研究开始即接受匹米替尼治疗的患者 ORR 得到持续提升。

2026 年 ASCO 上，和誉医药公布了 MANEUVER 试验 1 年疗效分析具体结果。在该研究中，基线时，患者中位年龄 41.0 岁，大部分患者（71%）为女性。弥漫型腱鞘巨细胞瘤（D‑TGCT）为最常见亚型，占 84%；肿瘤多发生于下肢（86%），其中膝关节占 52%。25 周后，52 例（83%）患者接受开放标签吡米替尼治疗。

结果显示：不适合手术获益的腱鞘巨细胞瘤患者接受吡米替尼治疗后，无论 TGCT 亚型、肿瘤发病部位如何，肿瘤持续缩小，关节活动度（ROM）与躯体功能均得到改善；接受吡米替尼治疗的患者活动能力提升，可至少步行 15 分钟、爬楼梯、站立 1 小时，同时可完成弯腰、下跪、俯身等动作。

具体研究数据如下：

• 初始随机分配至吡米替尼组的患者中位随访时间 14.3 个月。接受匹米替尼治疗的中位时间为 14.2 个月，L-TGCT 和 D-TGCT 患者的肿瘤反应一致，且肿瘤位置（不同关节）也一致。

• 根据 BIRC 评估，局限型 TGCT（n=8）的 ORR 为 87.5%，弥漫型 TGCT（n=53）的 ORR 为 75.5%。

• 根据 BIRC 评估，下肢肿瘤患者 (n=54) 和上肢肿瘤患者 (n=9) 的 ORR 具有可比性，分别为 75.9%  和 77.8%。

• 膝关节、足、踝关节、髋关节、腕关节及其他发病部位的最佳总体应答见图 4。

• 吡米替尼治疗后，从基线至第 49 周，膝关节活动度（ROM）得到改善，平均变化率 8.9%（标准差 8.4）（图 5）。

• 下肢功能 PROMIS‑PF 评分（包括行走、爬楼梯、站立、弯腰 / 下跪 / 俯身等项目）从基线（n=54）至第 49 周（n=43）得到改善。

TGCT 是一种发生于关节或关节周围的罕见局部侵袭性肿瘤，可导致受累关节逐渐出现肿胀、僵硬及活动受限，显著影响患者的日常活动和生活质量。若不及时治疗或出现复发，TGCT 可能对骨骼、关节及周围组织造成不可逆的损伤。匹米替尼的获批为全球 TGCT 患者提供一种创新治疗选择。

信息来源：丁香园Insight数据库

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