行业观察

近日，香港城市大学徐吉健团队联合厦门大学胡春团队，于Science Bulletin发表题为“Electrolyte-enabled reversible ICl intercalation in graphite as transition metal-free cathodes”的文章，博士生阮兆恒、张昊为该文共同第一作者。文章巧妙地设计了一种新型电解液，成功“解锁”了低成本、高容量的卤素基正

*题图仅做示意用在9月16日举行的PDUFA VIII协议公开会议上，学术界与公共卫生专家对协议中“美国优先”激励条款提出警告，认为相关费用减免设计存在被“钻空子”（gaming）的空间，可能大幅削减FDA的用户费用收入。根据协议，新药申办者若在提交上市申请时（NDA或BLA）包含来自“至少一项于2027年10月1日后启动、锚定（anchored）于美国的I期临床试验”的临床数据，可获得50%的申

*题图截取自文件封面9月19日，FDA召开“可互换产品开发未来需求”公开研讨会。同时，FDA发布研究会后策略文件，履行《生物类似药用户付费法案》第三轮授权（BsUFA III）项下的承诺。在这份文件中，FDA承认可互换生物类似药的科学发展方向已经改变，计划提供更多技术指导。就在这次研讨会之前，普享药协会（AAM）发布《美国仿制药和生物类似药节约报告》，指出未来十年美国医疗体系可在现有基础上额外节约

临床药理学在新药研发中扮演着贯穿全程的决策与风险管控角色。早期研究聚焦于人体“剂量-暴露-效应”关系的阐明，为起始剂量设计、递增停止规则及后续Ⅱ期方案提供科学依据。FDA对首次人体试验的审评重心高度集中于安全性框架，其中剂量递增停止标准占比逾32%，起始剂量与剂量选择亦为关键审查项。如何在IND申报中提前预判并妥善回应这些临床药理问题，直接影响试验推进效率与注册路径的顺畅性。9月22日下午3点，药

本期看点：1. Arrowhead Pharmaceuticals公布双功能RNAi疗法ARO-DIMER-PA治疗混合型高脂血症的1/2a期中期顶线数据。此次披露的脂质指标显示，低密度脂蛋白胆固醇、甘油三酯、非高密度脂蛋白胆固醇和载脂蛋白的平均最大降幅分别为54%、73%、61%和50%。2. BlossomHill Therapeutics公布BH-30643治疗EGFR C797S阳性非小细

编者按：创新药行业最稀缺的能力，已经不是“把分子做出来”，而是“在变化中把分子做出来”。在世界制药原料展（CPHI）米兰展会前夕，药明康德高级副总裁、小分子原料药后期和商业化项目业务部负责人陈珂博士接受了医药行业媒体Fierce Pharma的专访。这将是她第四次出席CPHI，而这一次，她眼中的行业图景，已与往昔截然不同。当下，原料药（API）的开发与生产正承受着前所未有的多重压力：开发周期持续压

2027年2月23-24日·南京·点击图片查看详情回望十年，中国制药从规模扩张走向价值创造，从仿制大国迈向创新强国。集采常态化下，仿制药进入微利时代，同质化低价竞争走向终结，创新药、药企出海、转型大健康加速成势。转型，已从选择题变为必答题。2027年，是“十五五”关键之年。医保支付逻辑重塑，创新扶持与控费并行；全球专利悬崖带来出海窗口，但国际壁垒与合规门槛同步抬升。向创新要空间、向高壁垒制剂要利润

美国食品药品监督管理局今日批准Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf），这是首个用于治疗ⅢA型黏多糖贮积症（MPS IIIA，又称A型桑菲利波综合征）儿科患者的药物。MPS IIIA是一种罕见的遗传性疾病，会进行性地损害大脑和神经系统，导致患儿随着时间的推移逐渐丧失认知、语言及其他发育能力。在此之前，治疗仅限于管理症状，尚无FDA批准的疗法旨在改变疾病的潜在进

2025年以来，全球制药行业经历了历史性的权力交接——礼来（Eli Lilly）凭借GLP-1/GIP双靶点药物替尔泊肽（Tirzepatide，商品名Mounjaro/Zepbound）超越默沙东Keytruda与诺和诺德司美格鲁肽，登顶全球药王宝座。2026年上半年，替尔泊肽实现销售额276.93亿美元，同比增长88%，贡献礼来总营收的65%；礼来市值于2026年8月突破1.21万亿美元，成为

图丨Pexels9月10日，Anthropic公司发布的报告《人工智能滥用检测与应对》（Detecting and Countering Misuse of AI）指出，过去八个月中，Anthropic威胁情报团队发现并阻止了多起威胁行为者试图利用Claude开展恶意活动的行动。报告分享了关于这些行动的案例研究，介绍了自其于2025年3月、8月和11月发布前几期威胁报告以来，Claude的恶意使用

图丨Pexels据约翰·霍普金斯大学卫生安全中心网站9月14日报道，当日卫生安全中心与生物安全领域的合作伙伴，以及来自学术界、产业界和公共卫生领域的多个团体共同致信美国国会领导人，敦促全面重新授权《大流行病与全灾害防范法》（Pandemic and All-Hazards Preparedness Act，PAHPA）。该法于2006年12月颁布，旨在加强美国应对紧急事件的医疗准备与响应能力。联名

近日，国家卫生健康委网站发布对十四届全国人大四次会议第7842号建议的答复，就相关代表提出的《关于通过家庭药师制度来保障患者居家用药的建议》，经商国家药监局给出答复。全文如下。对十四届全国人大四次会议第7842号建议的答复,代表您好：您提出的《关于通过家庭药师制度来保障患者居家用药的建议》收悉。经商国家药监局，现答复如下：一、工作现状和进展情况药师上门为患者提供健康知识、开展用药评估和用药教育，指

氨基观察-创新药组原创出品作者 | 沙晓威Trodelvy在NSCLC的故事，本该随着EVOKE-03的失败告一段落，但却引出了另一个谜团。在刚刚结束的WCLC大会上，Trodelvy联合K药治疗一线NSCLC的三期EVOKE-03临床数据显示：在PD-L1 TPS≥50%的患者中，Trodelvy联合K药虽然将mPFS从7.7个月延长至11.8个月，但HR 0.81仍未达到显著意义；OS更是以2

9月17日，美国FDA批准Ultragenyx Pharmaceutical开发的基因疗法FAYUVI（rebisufligene etisparvovec-hopf，研发代号UX111）上市（图1），用于治疗黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA，Sanfilippo综合征A型）儿童患者。对于这个长期缺乏有效治疗手段的超罕见病来说，这是首款获批疗法，也意味着基因治疗再次向中枢神经系统遗传病迈出

9月18日，工业和信息化部等十部门印发了《医药工业发展“十五五”规划》（以下简称《规划》）的通知。规划提出，到2030年生物医药研发应用稳居世界前列，其中包含10项预期性指标，涉及医药工业企业、在研创新药、医疗器械以及医药产业园区等多个行业关注的重点问题。此外，智药局还注意到本次《规划》共有14处明确提及AI，8处提及人工智能，尤其是在重点任务中的第三项“持续提质增效赋能，树立数智转型新标杆”中对